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偷AV色偷偷男人的天堂全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物,iPSC疾病細胞模型助力罕見病研發

偷AV色偷偷男人的天堂2019-05-08 09:29:31

2019年4月28日,渤健公司(Biogen)宣布諾西那生鈉注射液(SPINRAZA)正式在中國上市,諾西那生鈉注射液是全球首個并且是目前唯一一個脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy,以下簡稱SMA) 的治療藥物。諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸(ASO),采用Ionis的專有反義技術開發,旨在用于治療因SMN1基因(位于染色體5q)突變或缺失,造成的SMN蛋白缺乏,進而引起的SMA。5q SMA是該病最常見的形式,約占所有SMA病例的95%。

與此同時,國內SMA領域也迎來了一個里程碑事件:中國SMA診治中心聯盟成立,全國25家醫院成為聯盟的首批成員單位。近兩年,依托國家頂層設計的日益完善,出臺了多項加快罕見病藥物審評審批政策。包括國家衛生健康委員會等部門聯合制定了包含121種罕見疾病的《第一批罕見病目錄》,以及國家藥品監督管理局宣布了對在監管體系完善的國家和地區擁有臨床研究數據的創新藥物可實施優先審評審批程序。諾西那生鈉注射液就是作為臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序。

 

關于SMA
SMA是一種兒童較常見的神經肌肉遺傳病,多為常染色體隱性遺傳,國內發病率約1/10000。在兒童以脊髓和下腦干中運動神經元的丟失為特征,從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終,患者死于呼吸衰竭和嚴重的肺部感染,此前尚無有效的治療方法。基于患者的發病時間和所能達到的最大運動功能,SMA主要被劃分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ四種類型。

 

SMA的國際研發進展
偷AV色偷偷男人的天堂 諾西那生鈉注射液獲得國家藥品監督管理局批準是基于超過300位包括嬰兒期發病和遲發的SMA患者參與的SMA領域最大的臨床研究數據。在諾西那生鈉注射液出現之前,SMA并無經科學認證的治療方法,但基于SMA的致病原因已較明確,各國科研人員也正努力研發有效的治療方法,幫助患者增強肌肉力量、延長生存時間,甚至最后達到治愈SMA患者。截至目前,除了已上市的諾西那生鈉注射液外,諾華以及旗下AveXis合作研發的基因替代療法Zolgensma、以及羅氏和PTC共同研發的口服制劑RG7916均進入臨床Ⅲ期,共計18個SMA相關研發項目處于臨床前或臨床研究階段。

來源:http://www.curesma.org/research/latest-advances/

 

iPS細胞模型 vs SMA疾病
SMA實為一種危及生命的罕見病,就全球或是國內市場價值而言,其開發都具有巨大的價值。目前,利用iPS細胞模型開發這一類疾病藥物的優勢已經開始體現。首先,由于動物倫理要求,未來藥企和科研機構都將面臨向非動物模型轉型的壓力;其次iPS細胞模型相較于永生化細胞系或者動物模型本身具有如下優勢:

1.人源疾病模型帶有患者自身所有的基因突變。
2.反映疾病的真實病理情況,降低藥物耗損率,提高候選化合物篩選效率。
3.操作簡單,無動物倫理要求。
4.可兼容高通量篩選。

 

世界知名研究機構:
日本的iPS細胞研究應用中心(CiRA)、加州的再生醫學研究所(CIRM)、威斯康星研究所(WiCell)等世界知名的iPS細胞研究機構均建立了神經遺傳疾病SMA、ALS、DMD、PD、AD、PSP以及心血管遺傳疾病HCM、DCM、CPVT、ARVC、Brs等iPS細胞模型,并通過與世界知名藥企GSK、Roche、BMS合作將iPSC下游分化的靶標細胞運用于疾病病理研究和高通量藥物篩選等,并借此將SMA、ALS以及PSP等藥物研發推上臨床階段。

 

偷AV色偷偷男人的天堂南京艾爾普再生醫學科技有限公司(以下簡稱艾爾普),作為國內領先的誘導多能干細胞(induced pluripotent Stem Cells,iPSC)技術公司,一直致力于推廣以SMA為代表的iPSC-derived罕見疾病細胞模型用于臨床前疾病病理研究、高通量藥物篩選、藥物毒性安全性評價等,與國際研發市場接軌

 

 

 

 

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